Биологи нашли способ победить неизлечимую атрофию мышц

Биологи нашли способ победить неизлечимую атрофию мышц

Ученые из Вашингтонского университета смогли вылечить мышей от тяжелого наследственного заболевания, приводящего к мышечной дистрофии.

Об этом сообщает Nature Communications.

Для этого биологи использовали технологию CRISPR/Cas9.

Мышечная дистрофия Дюшенна — генетическое заболевание, которое вызвано мутацией гена DMD, кодирующего белок дистрофин, расположенный на X-хромосоме.

Женщины болеют ею только в том случае, если обе их X-хромосомы имеют мутантный аллель. Если же дефектна только одна копия DMD, то в этом случае представительница слабого пола будет носителем.

Если же мужчина имеет поврежденный ген, то, из-за отсутствия второй Х-хромосомы, которая могла бы компенсировать мутацию, он неизбежно заболеет дистрофией. В конечном итоге из-за нарушения функций мышц пациенты теряют способность двигаться и умирают.

В своих исследованиях ученые сконцентрировались на нонсенс-мутациях в 53-м экзоне (кодирующей области гена) DMD. При нонсенс-мутации в гене образуется участок последовательности, который преждевременно останавливает синтез белка. 53-й экзон является своеобразной горячей точкой, в которой возникает приблизительно 60 процентов дефектов, приводящих к развитию мышечной дистрофии.

Для восстановления функции гена специалисты решили вырезать из него экзон с нонсенс-мутацией. Для этого биологи воспользовались технологией CRISPR/Cas9. Она представляет собой систему редактирования генов, состоящей из белковых «ножниц» Cas9 и направляющей их молекулы sgРНК, которая указывает, где Cas9 должны разрезать ген.

Для доставки ДНК в мышечные клетки грызунов с нонсенс-мутацией в 53-м экзоне ученые использовали векторы, созданные на основе аденоассоциированных вирусов (AAV). Вектором в данном случае называют вирусную оболочку, в которой находится нуклеиновая кислота. Он, подобно инфекционному агенту, проникает внутрь клетки и встраивает содержащуюся в ней ДНК в геном. Из-за того, что в AAV-вектор можно вставить только небольшой фрагмент ДНК, исследователи использовали два вирусных «пакета доставки». В одном находился ген, кодирующий белок Cas9, в другом — две sgРНК, нацеленные на два различных участка DMD.

Cas9 вырезал из гена фрагмент ДНК длиной в 45 тысяч нуклеотидов, содержащий мутацию. После этого DMD начинает кодировать дистрофин, лишенный 110 аминокислот, однако убранный участок не играл важной роли. В результате мышцы у животных стали восстанавливать свои функции.







Интересные новости
Вплине на вимірювання часу: танення льодовиків сповільнило обертання ЗемліВплине на вимірювання часу: танення льодовиків сповільнило обертання Землі
Вчені розповіли, чому «зірки-невдахи» часто самотніВчені розповіли, чому «зірки-невдахи» часто самотні
Археологи знайшли в Британії багато прикрашену римську віллу з табличками з прокльонамиАрхеологи знайшли в Британії багато прикрашену римську віллу з табличками з прокльонами
ДНК віком 1500 років допомогла відтворити зовнішність імператора КитаюДНК віком 1500 років допомогла відтворити зовнішність імператора Китаю
Блок рекламы


Похожие новости

Ученые нашли в Гренландии «тайную» популяцию белых медведейУченые нашли в Гренландии «тайную» популяцию белых медведей
Астрономы нашли черную дыру, которая растет быстрее всех другихАстрономы нашли черную дыру, которая растет быстрее всех других
Ученые создали «наномашины», способные убивать ракУченые создали «наномашины», способные убивать рак
Ученые нашли неожиданного древнейшего предка человекаУченые нашли неожиданного древнейшего предка человека
Считали вымершей 100 лет назад: на Галапагосах нашли фантастическую гигантскую черепахуСчитали вымершей 100 лет назад: на Галапагосах нашли фантастическую гигантскую черепаху
«Кирпичики жизни» впервые нашли на астероиде в космосе«Кирпичики жизни» впервые нашли на астероиде в космосе
Морда бульдога и короткие "руки": в Египте нашли останки динозавра размером с автобусМорда бульдога и короткие "руки": в Египте нашли останки динозавра размером с автобус
Археологи нашли два затонувших корабля, «полных сокровищами»Археологи нашли два затонувших корабля, «полных сокровищами»
Ученые нашли «спрятанный мир» водных существ в подледной реке в АнтарктидеУченые нашли «спрятанный мир» водных существ в подледной реке в Антарктиде
Чайный гриб оказался способен выжить в марсианских условияхЧайный гриб оказался способен выжить в марсианских условиях
Последние новости

Подгружаем последние новости