Ученые создали «геномодификатор» для лечения рака

Американские ученые разработали и испытали компактную полуавтоматическую систему для получения индивидуальных генно-модифицированных кроветворных клеток пациентов в условиях медицинских учреждений. 

Об этом сообщает N+1 со ссылкой на Nature Communications. 

Ученые отмечают, что генная терапия с использованием стволовых клеток костного мозга (CD34+) имеет большой потенциал для лечения различных заболеваний, таких как гемоглобинопатии, хронические вирусные инфекции (включая ВИЧ) и некоторые формы рака. 

Генетическую модификацию этих клеток проводят вне организма, чтобы исключить риск изменения других клеток. 

Процесс получения модифицированных кроветворных клеток проходит в несколько этапов. Сначала проводится забор образца костного мозга или лейкоферез с мобилизацией ростовым фактором. Затем полученные клетки культивируют на специально подобранной питательной среде. После этого внедряют в них трансген с помощью обезвреженного лентивируса. Модифицированные клетки очищают от остатков реагентов и других примесей и, наконец, готовят и тестируют препарат на их основе для введения пациенту. 

В настоящее время этот процесс в соответствии со стандартом должной производственной практики GMP проводится в условиях чистого помещения в лаборатории стоимостью в миллионы долларов, что резко снижает доступность подобной терапии. Чтобы исключить нужду в дорогостоящем производстве, сотрудники Центра Фреда Хатчинсона по исследованию рака и Вашингтонского университета в Спокане объединили усилия с калифорнийской компанией Miltenyi Biotec. За основу компактной изолированной системы для получения модифицированных кроветворных клеток (ГМ-CD34+) был взят производимый компанией прибор CliniMACS Prodigy, предназначенный для автоматической предварительной обработки биообразца, иммуномагнитного выделения и очистки нужных клеток. 

К этому устройству добавили программируемый блок для культивации клеток, введения в них трансгена, анализа полученных ГМ-CD34+и приготовления конечного препарата для введения пациенту. Процесс получения модифицированных клеток занимает от 25 до 30 часов (на современном производстве на это уходит более 80 часов). 

В ходе испытаний полученные в системе человеческие клетки успешно прижились и начали функционировать в костном мозге иммунодефицитных мышей.