Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне.

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони.

Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

«Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые «искусственные» стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни», - сказал Белмонте.

Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом.



Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
На Марсе вновь замечено загадочное облакоНа Марсе вновь замечено загадочное облако
Билл Гейтс предупредил о грядущей катастрофе хуже covid-19Билл Гейтс предупредил о грядущей катастрофе хуже covid-19
Crew Dragon отстыковался от МКС для возвращения на Землю
SpaceX успешно вернула корабль Crew Dragon с космонавтами на борту на ЗемлюSpaceX успешно вернула корабль Crew Dragon с космонавтами на борту на Землю
Crew Dragon успешно вернулся на ЗемлюCrew Dragon успешно вернулся на Землю
Блок рекламы


Похожие новости

Немагнит впервые превратили в магнит с помощью электричестваНемагнит впервые превратили в магнит с помощью электричества
Ученые научились управлять белками, продлевающими жизньУченые научились управлять белками, продлевающими жизнь
Ученые раскрыли секрет «родителя» странных метеоритовУченые раскрыли секрет «родителя» странных метеоритов
Восстанавливать сломанные кости будут с помощью конструктораВосстанавливать сломанные кости будут с помощью конструктора
Израильские ученые опровергли представления о мозге
Коронавирус стал заразнее на 30% - ученыеКоронавирус стал заразнее на 30% - ученые
Ученые нашли первую домашнюю кошку Средней АзииУченые нашли первую домашнюю кошку Средней Азии
Мозг обезьяны увеличили с помощью человеческого генаМозг обезьяны увеличили с помощью человеческого гена
Ученые нашли препарат, который помогает снизить смертность от Covid-19Ученые нашли препарат, который помогает снизить смертность от Covid-19
Ученые Имперского колледжа Лондона начинают тестирование потенциальной вакцины от COVID-19 на людяхУченые Имперского колледжа Лондона начинают тестирование потенциальной вакцины от COVID-19 на людях
Последние новости

Подгружаем последние новости