Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне.

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони.

Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

«Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые «искусственные» стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни», - сказал Белмонте.

Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом.



Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
Расшифрован геном гигантского кальмара: новые загадкиРасшифрован геном гигантского кальмара: новые загадки
Из лунной пыли смогли добыть кислородИз лунной пыли смогли добыть кислород
Capella Space представил новый спутник Sequoia для съёмки Земли с высоким разрешениемCapella Space представил новый спутник Sequoia для съёмки Земли с высоким разрешением
Маск анонсировал первый пилотируемый полет Crew DragonМаск анонсировал первый пилотируемый полет Crew Dragon
SpaceX взорвала ракету Falcon 9 в рамках теста на безопасностьSpaceX взорвала ракету Falcon 9 в рамках теста на безопасность
Блок рекламы


Похожие новости

Учёные научились генерировать мощные короткие ультрафиолетовые вихриУчёные научились генерировать мощные короткие ультрафиолетовые вихри
Ученые выяснили, когда Млечный Путь поглотил соседнюю галактикуУченые выяснили, когда Млечный Путь поглотил соседнюю галактику
Ученые нашли молодые звезды там, где их быть не должноУченые нашли молодые звезды там, где их быть не должно
Математики научились вязать узлыМатематики научились вязать узлы
Ученые решили, как они опознают инопланетянУченые решили, как они опознают инопланетян
Как ученые взломали сложнейший криптографический код: новый рекордКак ученые взломали сложнейший криптографический код: новый рекорд
Ученые изобрели способ переработки всех видов пластикаУченые изобрели способ переработки всех видов пластика
Плотоядные бактерии научились работать парамиПлотоядные бактерии научились работать парами
Роботы научились ориентироваться на местностиРоботы научились ориентироваться на местности
Роботы научились строить космические кораблиРоботы научились строить космические корабли
Последние новости

Подгружаем последние новости