Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей.
Ученые научились лечить наследственные заболевания с помощью стволовых клеток

Авторы исследования намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения.

Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом.

Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.

«Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте из Центра регенеративной медицины в Барселоне.

Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.

Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони.

Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.

Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.

При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.

Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.

«Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые «искусственные» стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни», - сказал Белмонте.

Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом.




!

Если для Вас конкретно эта новость оказалась важной или интересной - пожалуйста, поделитесь ею в своей любимой социальной сети с помощью кнопок, расположенных под этим текстом. Это поможет нам в будущем делать более качественную подборку материалов, исходя из Ваших потребностей\интересов.




Коды для вставки в блог\форум

blog comments powered by Disqus


Вспомним другие новости из этого раздела?


Наука и техника

←+Ctrl+→

Интересные новости
Начинается строительство Тридцатиметрового телескопаНачинается строительство Тридцатиметрового телескопа
В Украине до 2023 года английский станет обязательным для поступления в вузы. Часть лекций тоже будет на нем
В центре SpaceX по разработке космического корабля Starship во Флориде произошёл пожарВ центре SpaceX по разработке космического корабля Starship во Флориде произошёл пожар
Бактерии производят высококачественный графен: технология будущегоБактерии производят высококачественный графен: технология будущего
Норвегия зафиксировала утечку радиации на затонувшей советской подлодке "Комсомолец"Норвегия зафиксировала утечку радиации на затонувшей советской подлодке "Комсомолец"
Блок рекламы


Похожие новости

Медики успешно вылечили ВИЧ с помощью редактирования геновМедики успешно вылечили ВИЧ с помощью редактирования генов
Ученые создали искусственный эмбрион человека из стволовых клетокУченые создали искусственный эмбрион человека из стволовых клеток
Технология Пентагона позволит распознавать людей на расстоянии по сердцебиению с помощью лазераТехнология Пентагона позволит распознавать людей на расстоянии по сердцебиению с помощью лазера
Ученые расплавили спутник в потоке плазмы: зрелищный опытУченые расплавили спутник в потоке плазмы: зрелищный опыт
Ученые предложили новые варианты таблицы Менделеева — они странныеУченые предложили новые варианты таблицы Менделеева — они странные
Саблезубые кошки оказались куда более жестокими, чем думали ученыеСаблезубые кошки оказались куда более жестокими, чем думали ученые
Как на станции «Академик Вернадский» с помощью дронов создают 3D-карты Южного полюсаКак на станции «Академик Вернадский» с помощью дронов создают 3D-карты Южного полюса
Ученые детально засняли формирующуюся планетную системуУченые детально засняли формирующуюся планетную систему
Ученые впервые показали изображение черной дырыУченые впервые показали изображение черной дыры
Японцы научились эффективно извлекать кобальт из выработанных аккумуляторовЯпонцы научились эффективно извлекать кобальт из выработанных аккумуляторов
Последние новости

Подгружаем последние новости