Редактирование человеческого гена: ученые впервые опробовали технологию на живом человеке

Ученые впервые отредактировали гены внутри живого человека, стараясь помочь ему с нарушением обмена веществ.

Исследователи из детской клинической больницы Окленда, США, добавили пациенту новые гены, которые заменят мутантов, повлекших заболевание, известное как синдром Хантера. Эксперимент базировался на технологии редактирования генов, которая, хотя и противоречива, имеет потенциал для лечения серьезных состояний, путем удаления поврежденных генов и замены их на здоровые, – информирует International Business Times.

По данным Национальной библиотеки США медицины, синдром Хантера является прогрессирующим расстройством, которое возникает вследствие отсутствия определенного фермента, который, из-за генетической мутации, не вырабатывается организмом. Без этого фермента некоторые ткани тела увеличиваются. Расстройство может привести к накоплению жидкости в мозге, утолщении кожного покрова, его нарастания и других проблем, приводящих к осложнениям, таким как потеря слуха и зрения.

«Я готов пойти на такой риск», – сказал Брайан Мадекс, первый человек, на котором было опробовано новое лечение. «Надеюсь, что это поможет мне и другим людям». Он также сообщил, что «ждал этого всю свою жизнь».

Ученым придется испытать терапию сначала на других взрослых, однако, если она окажется успешной, то может использоваться для лечения значительно более молодых пациентов, которые еще не подверглись повреждению тканей.

Перевод с английского Оксаны Вергелес, для ИА ZIK