Учёным удалось победить неизлечимое заболевание крови

Доктора из американского Национального института диабета и заболеваний пищеварительного тракта и почек (NIDDK) смогли вылечить 9 из 10 взрослых пациентов с серповидно-клеточной анемией (sickle-cell disease), тяжёлой наследственной болезнью, ранее считавшейся неизлечимой.

Наследственная болезнь преобладает среди представителей негроидной расы, но встречается и в других этнических группах, проживающих на Ближнем Востоке, в Центральной Индии, странах, граничащих со Средиземным морем, особенно в Италии и Греции (фото Human Pathology Digital Image Gallery).

Для серповидно-клеточной анемии характерно изменение формы эритроцитов: костный мозг формирует клетки не округлые (как обычно), а похожие на месяц (серп). В результате у человека развиваются анемия (нехватка гемоглобина) и гипоксия тканей, сосуды блокируются, появляются болевые ощущения.

Ранее болезнь пытались лечить при помощи трансплантации. Однако метод помогал лишь детям, которые гораздо лучше переносили уничтожение родных клеток костного мозга.

Взрослым такое было уже не по плечу. А если и удавалось преодолеть это препятствие, у пациентов появлялась реакция "трансплантат против хозяина" (graft-versus-host disease — GVHD). В ходе этого процесса донорские клетки атаковали и уничтожали другие ткани больного.

Джон Тисдейл (John Tisdale) придумал, как решить обе проблемы. Он и его коллеги не стали использовать "тяжёлые" лекарства для уничтожения родных клеток пациентов, а лишь слегка облучили всё тело десятерых взрослых больных. Таким образом учёные как бы расчистили пространство под новые клетки.

Примерно за неделю до трансплантации донорских клеток пациентам выдали лекарство, разрушающее все циркулирующие в крови лейкоциты, которые могли бы напасть на "новичков". У родных братьев и сестёр больных были взяты особые стволовые клетки, которые способны дифференцироваться во все типы клеток крови. Донорские клетки ввели в кровь испытуемых, получилась своеобразная смесь.

Заболевают те люди, что получают две копии изменённого гена от своих родителей, которые могут быть лишь носителями опасного заболевания. Их эритроциты имеют обычную форму, так как в их организме также присутствует нормальная версия гена (иллюстрация Science Museum).

В результате у 9 из 10 пациентов полностью прекратилась выработка серповидных эритроцитов. Кроме того, увеличилось содержание гемоглобина, прошла анемия. Чтобы подавить GVHD, больным также выдали лекарство, которое стимулирует появление некоторых видов Т-лимфоцитов, подавляющих иммунный ответ, как со стороны родных, так и со стороны трансплантированных клеток.

"Простота, низкая токсичность и высокая эффективность метода позволяют использовать его в большинстве центров трансплантации", — подводят итог учёные в пресс-релизе института.

Однако с ними не совсем согласен Крис Мэйсон (Chris Mason), биолог из университетского колледжа Лондона. "Несомненно, это прорыв в лечении серповидно-клеточной анемии, — говорит он, — но возможность использования метода определяется наличием хорошего реанимационного отделения, необходимого пациенту сразу после операции". То есть бедные страны, где болезнь наиболее распространена, скорее всего, не получат никакой выгоды от данной разработки.

Ещё одним препятствием к осуществлению лечения является отсутствие близких родственников или доноров с подходящим типом крови. Можно, конечно, при помощи методов генной инженерии создать здоровые стволовые клетки из тканей самого пациента (и потом вживлять их). Собственно, так уже пытались поступать, и было доказано, что метод работает на мышах, однако применительно к человеку исследования пока ещё продолжаются.

Все подробности – в статье авторов, опубликованной в New England Journal of Medicine.