Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна

Новые данные первого в США клинического исследования по редактированию генов CRISPR показали, что терапия безопасна и эффективна — даже спустя два года побочных эффектов выявлено не было.

Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна

Экспериментальная терапия, направленная на пару редких генетических заболеваний крови, до сих пор на 100% эффективна у всех 22 пролеченных пациентов

Еще в 2019 году в США стартовали первые клинические испытания CRISPR на людях. Они были направлены на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию, два редких заболевания крови. Лечение включало в себя сбор стволовых клеток из крови пациента и использование технологии CRISPR для внесения единственного генетического изменения, направленного на повышение уровня гемоглобина в эритроцитах.

На данный момент были объявлены результаты анализов 22 пациентов, за которыми медики наблюдали в течение двух лет с момента проведения терапии. Согласно их заверениям, результаты настолько хороши, насколько можно было надеяться. Все 15 пациентов с бета-талассемией продемонстрировали клинически значимое улучшение уровня гемоглобина плода. Перед терапией CRISPR каждому пациенту требовалось постоянное переливание крови, иногда ежемесячно, но теперь эта нужда полностью отпала.

Все семь пациентов с серповидно-клеточной анемией также показали значительное улучшение, без каких-либо вазоокклюзионных кризов, которые обычно являются основным клиническим признаком болезни.

Только у одного пациента наблюдались серьезные побочные эффекты, предположительно связанные с терапией CRISPR. Однако они были эффективно и своевременно вылечены – осложнения не привели к смерти. В остальном профиль безопасности соответствует предшествующему лечению трансплантации стволовых клеток, с временными легкими и умеренными побочными эффектами.

На сегодняшний день более 40 пациентов прошли курс лечения CRISPR, и испытания все еще продолжаются. В конечном итоге исследователи собираются включить в программу 45 пациентов с бета-талассемией и 45 пациентов с серповидно-клеточной анемией и наблюдать за каждым из них в течение двух лет после приема препарата.


Влад Кулиев, Supreme2.Ru

Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
Бактерии, которые питаются металлами, съедают гвоздь всего за три дняБактерии, которые питаются металлами, съедают гвоздь всего за три дня
5 органов, без которых может прожить человек5 органов, без которых может прожить человек
Американский актер Уильям Шэтнер в возрасте 90 лет слетал в космосАмериканский актер Уильям Шэтнер в возрасте 90 лет слетал в космос
Китайское чудо: первая в мире ручная лазерная винтовкаКитайское чудо: первая в мире ручная лазерная винтовка
Второй испытательный запуск Boeing Starliner перенесли на 2022 годВторой испытательный запуск Boeing Starliner перенесли на 2022 год
Блок рекламы


Похожие новости

Ученые создали имплант для лечения депрессииУченые создали имплант для лечения депрессии
ESA создало оборудование для извлечения кислорода и воды из лунного грунта. Эксперименты оказались удачнымиESA создало оборудование для извлечения кислорода и воды из лунного грунта. Эксперименты оказались удачными
Nissan начала тестировать новую технологию извлечения редкоземельных металлов из электродвигателейNissan начала тестировать новую технологию извлечения редкоземельных металлов из электродвигателей
Анализ крови с помощью ИИ способен выявить рак легких с точностью 90%Анализ крови с помощью ИИ способен выявить рак легких с точностью 90%
Синтетическая молекула оказалась эффективнее инсулина в контроле уровня глюкозы
Как микробы исправляют ошибки человека и очищают Землю от тяжелых металловКак микробы исправляют ошибки человека и очищают Землю от тяжелых металлов
Для миллионов людей с пересаженными органами вакцина от COVID-19 оказалась неэффективнаДля миллионов людей с пересаженными органами вакцина от COVID-19 оказалась неэффективна
Moderna заявила, что ее вакцина эффективна против штамма "дельта"Moderna заявила, что ее вакцина эффективна против штамма "дельта"
Добытая из воздуха Тель-Авива вода оказалась пригодной для питья, - исследованиеДобытая из воздуха Тель-Авива вода оказалась пригодной для питья, - исследование
Какая группа крови снижает риск развития диабетаКакая группа крови снижает риск развития диабета
Последние новости

Подгружаем последние новости