Терапия CRISPR для лечения тяжелых заболеваний крови оказалась чрезвычайно эффективна

Новые данные первого в США клинического исследования по редактированию генов CRISPR показали, что терапия безопасна и эффективна — даже спустя два года побочных эффектов выявлено не было.

Экспериментальная терапия, направленная на пару редких генетических заболеваний крови, до сих пор на 100% эффективна у всех 22 пролеченных пациентов

Еще в 2019 году в США стартовали первые клинические испытания CRISPR на людях. Они были направлены на бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию, два редких заболевания крови. Лечение включало в себя сбор стволовых клеток из крови пациента и использование технологии CRISPR для внесения единственного генетического изменения, направленного на повышение уровня гемоглобина в эритроцитах.

На данный момент были объявлены результаты анализов 22 пациентов, за которыми медики наблюдали в течение двух лет с момента проведения терапии. Согласно их заверениям, результаты настолько хороши, насколько можно было надеяться. Все 15 пациентов с бета-талассемией продемонстрировали клинически значимое улучшение уровня гемоглобина плода. Перед терапией CRISPR каждому пациенту требовалось постоянное переливание крови, иногда ежемесячно, но теперь эта нужда полностью отпала.

Все семь пациентов с серповидно-клеточной анемией также показали значительное улучшение, без каких-либо вазоокклюзионных кризов, которые обычно являются основным клиническим признаком болезни.

Только у одного пациента наблюдались серьезные побочные эффекты, предположительно связанные с терапией CRISPR. Однако они были эффективно и своевременно вылечены – осложнения не привели к смерти. В остальном профиль безопасности соответствует предшествующему лечению трансплантации стволовых клеток, с временными легкими и умеренными побочными эффектами.

На сегодняшний день более 40 пациентов прошли курс лечения CRISPR, и испытания все еще продолжаются. В конечном итоге исследователи собираются включить в программу 45 пациентов с бета-талассемией и 45 пациентов с серповидно-клеточной анемией и наблюдать за каждым из них в течение двух лет после приема препарата.