В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Это первая генная терапия СМА для детей, единственная инфузия которой обойдется в $2,1 млн.

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире
Лекарство Zolgensma
Фото: twitter.com/LindaJ_onPharma

Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом пишет "Настоящее время" со ссылкой на регулятора.

"Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты", - говорится в заявлении регулятора.

Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и "записывает" копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили – тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности – но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

Спинальная мышечная атрофия -тяжелое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к парализации.



Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
Билл Гейтс рассказал, когда закончится пандемия коронавирусаБилл Гейтс рассказал, когда закончится пандемия коронавируса
Созданы алмазные коллоиды для первых оптических компьютеровСозданы алмазные коллоиды для первых оптических компьютеров
Для поиска жизни на Марсе ровер Perseverance будет использовать мощный рентгенДля поиска жизни на Марсе ровер Perseverance будет использовать мощный рентген
Физики открыли новый тип сверхпроводниковФизики открыли новый тип сверхпроводников
Ученые нашли причину загадочной гибели сотен слонов в БотсванеУченые нашли причину загадочной гибели сотен слонов в Ботсване
Блок рекламы


Похожие новости

Названа самая большая рыба в миреНазвана самая большая рыба в мире
Растительное "лекарство" от COVID-19 оказалось смертельно опасноРастительное "лекарство" от COVID-19 оказалось смертельно опасно
Появилась самая большая в мире 3D-карта ВселеннойПоявилась самая большая в мире 3D-карта Вселенной
Запущена первая в мире шахтная ГЭСЗапущена первая в мире шахтная ГЭС
Зафиксирована самая длинная молния в мире протяженностью 700 кмЗафиксирована самая длинная молния в мире протяженностью 700 км
Закончена подготовка по строительству самого большого телескопа в миреЗакончена подготовка по строительству самого большого телескопа в мире
Болезнь Альцгеймера удалось замедлить лекарством от ракаБолезнь Альцгеймера удалось замедлить лекарством от рака
В США одобрили использование препарата против Эболы для лечения коронавирусаВ США одобрили использование препарата против Эболы для лечения коронавируса
В Китае начали прокладывать самый длинный в мире сверхпроводящий кабельВ Китае начали прокладывать самый длинный в мире сверхпроводящий кабель
NASA установит самый большой в мире радиотелескоп в лунном кратереNASA установит самый большой в мире радиотелескоп в лунном кратере
Последние новости

Подгружаем последние новости