В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Это первая генная терапия СМА для детей, единственная инфузия которой обойдется в $2,1 млн.

В США одобрили самое дорогое лекарство в мире
Лекарство Zolgensma
Фото: twitter.com/LindaJ_onPharma

Американский регулятор одобрил лекарство Zolgensma ("Золдженсма"), первое в мире генотерапевтическое средство для детей до двух лет со спинальной мышечной атрофией (СМА). Об этом пишет "Настоящее время" со ссылкой на регулятора.

"Лекарство исправляет поврежденный ген SMN1, вызывающий болезнь, и демонстрирует впечатляющие результаты", - говорится в заявлении регулятора.

Пресса называет Zolgensma самым дорогим лекарством в мире: единственная инфузия препарата обойдется в $2,1 млн, сообщил в пресс-релизе производитель лекарства, компания AveXis из группы швейцарского фармакологического гиганта Novartis.

Zolgensma, или онасемноген абепарвовек-ксайой (onasemnogene abeparvovec-xioi), представляет собой специально модифицированный аденовирус, который доставляет и "записывает" копию правильного гена SMN в моторные нейроны – клетки, управляющие движениями мышц.

Лекарство было одобрено на основе особой ускоренной программы, которая руководствовалась результатами продолжающегося клинического испытания: из 21 ребенка в тестовой группе 19 (один погиб и один прекратил участие в испытаниях) не просто выжили – тогда как без лечения многие дети с СМА погибают из-за дыхательной недостаточности – но и показали прежде невиданные для детей с СМА достижения: они могут двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки.

В еще одном раннем клиническом тесте, в группе детей, получивших увеличенную дозу Zolgensma, 75% пациентов смогли сидеть без дополнительной поддержки, а 17% – вставать и ходить.

Среди возможных побочных эффектов Zolgensma – острое поражение печени, понижение числа тромбоцитов в крови, рвота.

Подобные Zolgensma лекарства для исправления проблемных генов очень дороги. Фармкомпании утверждают, что заоблачные цены связаны с небольшим количеством пациентов: в США лишь около 1100 детей сейчас могут получить Zolgensma, говорят в Novartis. А значит, затраты на разработку и тестирование лекарства поделит между собой сравнительно небольшая группа людей.

Иногда генотерапевтические препараты изготавливаются индивидуально, что тоже отражается на ценах: например, первое такое средство генной терапии в США, лекарство Kymriah от острого лимфобластного лейкоза, сразу после своего одобрения 2 года стоило $475 000. Luxturna, генотерапевтическое средство для лечения редкой наследственной формы слепоты, стоит $850 000.

В Novartis говорят, что единоразовая инфузия Zolgensma обойдется дешевле для пациентов в долгосрочной перспективе и предлагают 5-летнюю рассрочку, а также отдельные контракты, учитывающие эффективность средства в каждом конкретном случае.

Критики отмечают недопустимость такого уровня цен для каких бы то ни было лекарств и слишком большую свободу фармкомпаний в выборе цен на лекарства от редких болезней.

Спинальная мышечная атрофия -тяжелое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга и приводит к парализации.



Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
Доказано: жизнь на метеоритах возможнаДоказано: жизнь на метеоритах возможна
«Хаббл» получил новый снимок объекта Хога«Хаббл» получил новый снимок объекта Хога
Описан новый вид птерозавровОписан новый вид птерозавров
Телескоп TESS заснял взрыв на кометеТелескоп TESS заснял взрыв на комете
Все предполагаемые места для забора грунта на Бенну оказались неидеальныВсе предполагаемые места для забора грунта на Бенну оказались неидеальны
Блок рекламы


Похожие новости

Представлен первый в мире тензорный процессор с производительностью 1 ПетаопсПредставлен первый в мире тензорный процессор с производительностью 1 Петаопс
В Северном море будет построена крупнейшая в мире ветроэлектростанцияВ Северном море будет построена крупнейшая в мире ветроэлектростанция
Найдены угри с самым мощным электрическим ударом в миреНайдены угри с самым мощным электрическим ударом в мире
Создано первое стабильное кольцо атомов углерода в миреСоздано первое стабильное кольцо атомов углерода в мире
Фото дня: самое качественное изображение объекта Ультима Туле из пояса КойпераФото дня: самое качественное изображение объекта Ультима Туле из пояса Койпера
Обнаружено самое массивное столкновение черных дыр за всю историюОбнаружено самое массивное столкновение черных дыр за всю историю
Невероятное обезболивающее из самого острого вещества в миреНевероятное обезболивающее из самого острого вещества в мире
В Таджикистане запустили ГЭС, дамба которой станет самой высокой в миреВ Таджикистане запустили ГЭС, дамба которой станет самой высокой в мире
В Амстердаме построили первый в мире пешеходный мост с помощью 3D-принтераВ Амстердаме построили первый в мире пешеходный мост с помощью 3D-принтера
Первый в мире магнит, состоящий из одной молекулыПервый в мире магнит, состоящий из одной молекулы
Последние новости

Подгружаем последние новости