Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Ученые из Университета Калифорнии испытали на мышах метод генетической терапии серповидноклеточной анемии, использующий технологию CRISPR/Cas9.

Об этом сообщил портал N+1 со ссылкой на Science Translation Medicine.

Результаты испытаний говорят о том, что внесенные в геном изменения действительно сохраняются на протяжении длительного времени.

Кратко эксперимент выглядел следующим образом: ученые взяли линию клеток, напоминающих стволовые клетки крови (гемобластоцисты), и ввели в них с помощью электрического тока специальный препарат рибонуклеопротеин, комплекс белка-нуклеазы Cas9, направляющей РНК и правильной версии гена. Проникая в клетку, нуклеаза разрезала ген бета-глобина недалеко от патогенной мутации, а затем собственные ферменты клетки залечивали разрыв, используя образец ДНК из препарата.

В результате авторам удалось добиться того, что около трети от обработанных клеток были «исправлены» на генетическом уровне.

Серповидно-клеточная анемия вызывается одиночной мутацией в последовательности одного из белков, входящих в состав гемоглобина — бета-глобина. Замена аминокислоты глутамата на валин в первичной последовательности бета-глобина приводит к тому, что получившийся гемоглобин становится «липким» и начинает образовывать агрегаты внутри красных кровяных телец. Это приводит к тому, что эритроциты приобретают вытянутую форму, благодаря которой болезнь и получила свое название.

Серповидные эритроциты часто скапливаются в местах разветвления кровеносных сосудов и могут формировать тромбы, приводящие к остановке кровоснабжения и даже отмиранию тканей. Кроме того, такие эритроциты чаще разрушаются, что вызывает анемию и приводит к проблемам с иммунитетом.

В целом, серповидноклеточная анемия снижает ожидаемую продолжительность жизни человека примерно на 30 лет. Единственным эффективным методом вмешательства является пересадка кроветворных клеток от донора вместе с костным мозгом, однако она опасна для иммунной системы.



Коды для вставки в блог\форум




Интересные новости
В Александровской больнице впервые имплантировали механическое сердце, - КГГАВ Александровской больнице впервые имплантировали механическое сердце, - КГГА
Физики создали идеальный квантовый чип с помощью искусственных атомовФизики создали идеальный квантовый чип с помощью искусственных атомов
Первую в арабском мире атомную электростанцию запустят в ОАЭПервую в арабском мире атомную электростанцию запустят в ОАЭ
Ультразвуковой браслет глушит окружающие микрофоны, включая имеющиеся в смарт-устройствахУльтразвуковой браслет глушит окружающие микрофоны, включая имеющиеся в смарт-устройствах
На Антарктике установлен новый абсолютный рекорд в 20°CНа Антарктике установлен новый абсолютный рекорд в 20°C
Блок рекламы


Похожие новости

Еврокомиссия одобрила выделение €3,2 млрд государственной помощи на исследование аккумуляторовЕврокомиссия одобрила выделение €3,2 млрд государственной помощи на исследование аккумуляторов
В токийском кафе Pepper Parlor будут работать роботы Pepper и обычные официантыВ токийском кафе Pepper Parlor будут работать роботы Pepper и обычные официанты
LightSail 2 увеличил высоту орбиты при помощи солнечного парусаLightSail 2 увеличил высоту орбиты при помощи солнечного паруса
В Гане детей будут обучать информационным технологиям, начиная с детского садаВ Гане детей будут обучать информационным технологиям, начиная с детского сада
Учеников школ ЮАР будут готовить к меняющемуся миру с помощью раннего программированияУчеников школ ЮАР будут готовить к меняющемуся миру с помощью раннего программирования
Предложен способ шифрования при помощи живых клетокПредложен способ шифрования при помощи живых клеток
Из первых ауксетиков, возможно, будут делать бронежилетыИз первых ауксетиков, возможно, будут делать бронежилеты
Imec и CEA-Leti будут вместе двигать Европу в мир ИИ и квантовых компьютеровImec и CEA-Leti будут вместе двигать Европу в мир ИИ и квантовых компьютеров
Ученые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвукаУченые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвука
В Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммыВ Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммы
Последние новости

Подгружаем последние новости