Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Ученые из Университета Калифорнии испытали на мышах метод генетической терапии серповидноклеточной анемии, использующий технологию CRISPR/Cas9.

Об этом сообщил портал N+1 со ссылкой на Science Translation Medicine.

Результаты испытаний говорят о том, что внесенные в геном изменения действительно сохраняются на протяжении длительного времени.

Кратко эксперимент выглядел следующим образом: ученые взяли линию клеток, напоминающих стволовые клетки крови (гемобластоцисты), и ввели в них с помощью электрического тока специальный препарат рибонуклеопротеин, комплекс белка-нуклеазы Cas9, направляющей РНК и правильной версии гена. Проникая в клетку, нуклеаза разрезала ген бета-глобина недалеко от патогенной мутации, а затем собственные ферменты клетки залечивали разрыв, используя образец ДНК из препарата.

В результате авторам удалось добиться того, что около трети от обработанных клеток были «исправлены» на генетическом уровне.

Серповидно-клеточная анемия вызывается одиночной мутацией в последовательности одного из белков, входящих в состав гемоглобина — бета-глобина. Замена аминокислоты глутамата на валин в первичной последовательности бета-глобина приводит к тому, что получившийся гемоглобин становится «липким» и начинает образовывать агрегаты внутри красных кровяных телец. Это приводит к тому, что эритроциты приобретают вытянутую форму, благодаря которой болезнь и получила свое название.

Серповидные эритроциты часто скапливаются в местах разветвления кровеносных сосудов и могут формировать тромбы, приводящие к остановке кровоснабжения и даже отмиранию тканей. Кроме того, такие эритроциты чаще разрушаются, что вызывает анемию и приводит к проблемам с иммунитетом.

В целом, серповидноклеточная анемия снижает ожидаемую продолжительность жизни человека примерно на 30 лет. Единственным эффективным методом вмешательства является пересадка кроветворных клеток от донора вместе с костным мозгом, однако она опасна для иммунной системы.




!

Если для Вас конкретно эта новость оказалась важной или интересной - пожалуйста, поделитесь ею в своей любимой социальной сети с помощью кнопок, расположенных под этим текстом. Это поможет нам в будущем делать более качественную подборку материалов, исходя из Ваших потребностей\интересов.




Коды для вставки в блог\форум

blog comments powered by Disqus


Вспомним другие новости из этого раздела?


Наука и техника

←+Ctrl+→

Интересные новости
Радиация — не помеха зарождению жизни: оптимистичное открытиеРадиация — не помеха зарождению жизни: оптимистичное открытие
Как формировалась ЛунаКак формировалась Луна
Почему молния все же бьет в одну точку несколько раз: новое открытиеПочему молния все же бьет в одну точку несколько раз: новое открытие
Новое удивительное изображение от «Хаббла»Новое удивительное изображение от «Хаббла»
Зонд NASA InSight впервые зарегистрировал «марсотрясение»Зонд NASA InSight впервые зарегистрировал «марсотрясение»
Блок рекламы


Похожие новости

В Гане детей будут обучать информационным технологиям, начиная с детского садаВ Гане детей будут обучать информационным технологиям, начиная с детского сада
Учеников школ ЮАР будут готовить к меняющемуся миру с помощью раннего программированияУчеников школ ЮАР будут готовить к меняющемуся миру с помощью раннего программирования
Предложен способ шифрования при помощи живых клетокПредложен способ шифрования при помощи живых клеток
Из первых ауксетиков, возможно, будут делать бронежилетыИз первых ауксетиков, возможно, будут делать бронежилеты
Imec и CEA-Leti будут вместе двигать Европу в мир ИИ и квантовых компьютеровImec и CEA-Leti будут вместе двигать Европу в мир ИИ и квантовых компьютеров
Ученые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвукаУченые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвука
В Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммыВ Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммы
Предложен способ изменения состояния вещества при помощи вспышки светаПредложен способ изменения состояния вещества при помощи вспышки света
Машины будут выполнять большую часть работы к 2025 году. Особенно рискуют «белые воротнички»Машины будут выполнять большую часть работы к 2025 году. Особенно рискуют «белые воротнички»
Ученые наконец-то научились лечить простуду по-настоящемуУченые наконец-то научились лечить простуду по-настоящему
Последние новости

Подгружаем последние новости