Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Анемию будут лечить при помощи внесения генетических «поправок»

Ученые из Университета Калифорнии испытали на мышах метод генетической терапии серповидноклеточной анемии, использующий технологию CRISPR/Cas9.

Об этом сообщил портал N+1 со ссылкой на Science Translation Medicine.

Результаты испытаний говорят о том, что внесенные в геном изменения действительно сохраняются на протяжении длительного времени.

Кратко эксперимент выглядел следующим образом: ученые взяли линию клеток, напоминающих стволовые клетки крови (гемобластоцисты), и ввели в них с помощью электрического тока специальный препарат рибонуклеопротеин, комплекс белка-нуклеазы Cas9, направляющей РНК и правильной версии гена. Проникая в клетку, нуклеаза разрезала ген бета-глобина недалеко от патогенной мутации, а затем собственные ферменты клетки залечивали разрыв, используя образец ДНК из препарата.

В результате авторам удалось добиться того, что около трети от обработанных клеток были «исправлены» на генетическом уровне.

Серповидно-клеточная анемия вызывается одиночной мутацией в последовательности одного из белков, входящих в состав гемоглобина — бета-глобина. Замена аминокислоты глутамата на валин в первичной последовательности бета-глобина приводит к тому, что получившийся гемоглобин становится «липким» и начинает образовывать агрегаты внутри красных кровяных телец. Это приводит к тому, что эритроциты приобретают вытянутую форму, благодаря которой болезнь и получила свое название.

Серповидные эритроциты часто скапливаются в местах разветвления кровеносных сосудов и могут формировать тромбы, приводящие к остановке кровоснабжения и даже отмиранию тканей. Кроме того, такие эритроциты чаще разрушаются, что вызывает анемию и приводит к проблемам с иммунитетом.

В целом, серповидноклеточная анемия снижает ожидаемую продолжительность жизни человека примерно на 30 лет. Единственным эффективным методом вмешательства является пересадка кроветворных клеток от донора вместе с костным мозгом, однако она опасна для иммунной системы.




!

Если для Вас конкретно эта новость оказалась важной или интересной - пожалуйста, поделитесь ею в своей любимой социальной сети с помощью кнопок, расположенных под этим текстом. Это поможет нам в будущем делать более качественную подборку материалов, исходя из Ваших потребностей\интересов.




Коды для вставки в блог\форум

blog comments powered by Disqus


Вспомним другие новости из этого раздела?


Наука и техника

←+Ctrl+→

Интересные новости
Искусственная свинина подешевела за месяц в 12 разИскусственная свинина подешевела за месяц в 12 раз
Генетики раскрыли причины зарождения многих видов ракаГенетики раскрыли причины зарождения многих видов рака
В Китае теперь могут идентифицировать человека по походке
Учёные создали нанороботов, способных «просверлить» ткань глаза, не повредив еёУчёные создали нанороботов, способных «просверлить» ткань глаза, не повредив её
Создан 3D-принтер для печати бумажными отходамиСоздан 3D-принтер для печати бумажными отходами
Блок рекламы


Похожие новости

Ученые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвукаУченые научились анестезировать часть мозга при помощи ультразвука
В Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммыВ Имперском колледже Лондона лекции будут читать голограммы
Предложен способ изменения состояния вещества при помощи вспышки светаПредложен способ изменения состояния вещества при помощи вспышки света
Машины будут выполнять большую часть работы к 2025 году. Особенно рискуют «белые воротнички»Машины будут выполнять большую часть работы к 2025 году. Особенно рискуют «белые воротнички»
Ученые наконец-то научились лечить простуду по-настоящемуУченые наконец-то научились лечить простуду по-настоящему
В США тестируют автономных боевых дронов, которые будут использовать тактику "роя"В США тестируют автономных боевых дронов, которые будут использовать тактику "роя"
Врачи предложили пациентам секвенирование ДНК «в рамках профилактической помощи»Врачи предложили пациентам секвенирование ДНК «в рамках профилактической помощи»
Людям с болезнью Паркинсона будут делать стимуляцию мозга под наркозомЛюдям с болезнью Паркинсона будут делать стимуляцию мозга под наркозом
Калифорнийский виноград будут выращивать с помощью роботовКалифорнийский виноград будут выращивать с помощью роботов
Сенсоры будут наносить на кожу человека с помощью 3Д-принтераСенсоры будут наносить на кожу человека с помощью 3Д-принтера
Последние новости

Подгружаем последние новости